Narkolepsi er en sjelden og kronisk søvnsykdom som rundt 1000 – 2500 personer i Norge har. Nå er nevroklinikken ved Oslo universitetssykehus med i en studie hvor et helt nytt legemiddel fra Takeda testes ut, for å se om det har effekt på den antatt biologiske hovedårsaken til hvorfor sykdommen oppstår.
Narkolepsi er på godt norsk en søvnsykdom, som gjør at mennesker med sykdommen opplever ekstrem søvnighet på dagen, og er mye våkne på natten. Noen sovner også helt spontant på et øyeblikk, uavhengig av hva de gjør, om de sykler kjører bil, ler eller danser.
-Mange som har narkolepsi mener selv de lever godt med sykdommen, men når de forteller om hverdagen sin så er det tydelig for oss at dette er en sykdom som kontrollerer livene deres. Sykdommen begrenser livsutfoldelsen veldig, sier Kristian Bernhard Nilsen.
Nilsen er seksjonsoverlege ved Nevrologisk avdeling ved Oslo universitetssykehus, en egen avdeling under Nevroklinikken, og er hovedutprøver for Takeda-studien. Dette er den aller første studien på narkolepsi som norske pasienter deltar i.
-Mange med narkolepsi får god hjelp av medikamentell behandling, men behandlingen som er tilgjengelig går ut på å behandle symptomene, og ikke selve årsaken til at narkolepsien oppstår. Det er det som er så spennende med Takeda-studien. Her kan vi kanskje ha et legemiddel som går til roten på sykdommen, sier Nilsen.
To pasienter er med i fase II studien som globalt har innrullert 100 pasienter.
-Vi trodde vi skulle få med flere pasienter, men studien var full nesten før vi fikk sukk for oss, sier Nilsen.
Kristian Bernhard Nilsen, seksjonsoverlege ved Nevrologisk avdeling ved Oslo universitetssykehus. Foto: Oslo universitetssykehus.
Sammenligner med Føllings sykdom
Det er kanskje ikke så rart at studien innrullerte pasienter så raskt.
Selv sammenligner Nilsen legemiddelet under utprøving som en parallell til da nordmannen Ivar Asbjørn Følling i 1934 oppdaget at en årsak til fysisk og psykisk utviklingshemming hos barn var en manglende medfødt evne til å bryte ned en bestemt aminosyre.
Sykdommen fikk navnet Føllings sykdom, og allerede på 70-tallet begynte man å screene alle norske nyfødte for å se om de manglet leverenzymet fenylalanin hydroksylase. Gjorde de det, ble de satt på en streng diett uten aminosyren fenylalanin, og da utviklet de seg normalt.
Pasienter med den vanligste typen narkolepsi, mangler evnen til å produsere oreksin, en nevrotransmitter i hjernen. Oreksin er et signalstoff som er knyttet til nettopp våkenhet og apetitt. Og når hjernen ikke produserer dette så kan sykdommen narkolepsi oppstå.
Gode resultater så langt
Så, hva er det med dette nye legemiddelet under utprøving som gjør Kristian Bernhard så begeistret? Det kan Borghild Sæbø som er medisinsk rådgiver i Takeda Norge, forklare for oss.
– Takeda har hatt en hel portefølje av såkalte oreksin-agonister under utprøving lenge. Oreksin-agonistene virker direkte på oreksin-reseptorene, og påvirker på denne måten den underliggende årsaken til sykdommen narkolepsi, sier Sæbø.
Borghild Sæbø, medisinsk rådgiver i Takeda Norge. Foto: Takeda Norge.
Den første oreksin-agonisten legemiddelselskapet jobbet med ble administrert som en kontinuerlig infusjon. Dette molekylet fungerte som en modellsubstans i narkolepsi, og utprøves nå videre i en fase 2-studie for obstruktiv søvnapné etter generell anestesi.
Resultatene fra en fase 2b-studie på en annen oreksin-agonist ble nylig publisert i The New England Journal of Medicine. Denne studien ble imidlertid avsluttet tidlig av hensyn til pasientsikkerhet, fordi noen enkeltpasienter viste tegn til leverskade. Molekylet viste imidlertid god effekt på våkenhet hos deltagerne. Basert på videreutvikling av dette molekylet, blir molekylet TAK-981 nå utprøvd i fase 2. TAK-981. Så langt går alt etter planen med både studien og pasientene.
-Det er veldig spennende det Takeda utvikler her, og de er et hestehode foran de andre legemiddelselskapene innenfor dette sykdomsområdet, sier Nilsen.
Kom i kontakt etter dialogmøte
Takeda bruker et CRO, et kliniske forskningsselskap, til å drifte studien i Norge, så Nilsen og Sæbø har hatt mindre hyppig kontakt etter at studien kom i gang.
Sæbø forteller at kontakten mellom Takeda og Nevroklinikken om studien kom på bakgrunn av et møte Nevroklinikken, Inven2 og LMI arrangerte tilbake i desember 2019.
Nevroklinikken tok initiativ til dette dialogmøtet for å markedsføre seg for å få flere kliniske industristudier. Her presenterte ulike forskere sine interesseområder, og det var anledning til å mingle og knytte kontakter i etterkant av møtet.
-En kollega og jeg deltok på dialogmøtet, og da vi fikk nyss om Takeda sitt studieprogram innen narkolepsi tok vi kontakt med Nevroklinikken og hadde etter hvert møter med Kristian Bernhard i forkant av at forespørselen om å delta kom fra Takeda sentralt, sier Sæbø.
Siden møtet i desember 2019 er det arrangert to tilsvarende møter hvor Nevroklinikken presenterer hva de kan tilby av muligheter for samarbeid og kliniske studier med industri.
Håper å bli med videre
Takeda globalt er nå i gang med å planlegge fase III programmet av legemiddelet.
-Vi håper at Norge skal bli et av landene som får være med i fase 3 studien. Feasibility-prosessen pågår nå, og vi vil også gjerne ha med flere sykehus i Norge. De må da ha kompetanse på undersøkelsene som skal gjøres, pasientgrunnlag, og erfaring, sier Sæbø.
Nilsen håper også at Nevroklinikken kan bli med i fase III studien.
-Vi har lært masse av å delta i denne studien, og den har vært viktig både for oss som jobber med narkolepsi på Nevroklinikken og ikke minst for pasientene. Denne studien er bra ikke bare for de to pasientene som deltar, men også for dem med diagnosen som ikke deltar, fordi vi som sykehus lærer mye og kan tilby dem bedre behandling på sikt, sier Nilsen.
Fakta og les mer:
Om Nevroklinikken
Nevroklinikken har ansvar for pasientbehandling, forskning og utdanning, samt pasient- og pårørende opplæring innenfor fagområdene nevrologi, nevrokirurgi, nevrohabilitering, fysikalsk medisin og rehabilitering, samt avdeling for kompleks epilepsi og avdeling for kjønnsidentitetsutredning av voksne.
- Les mer om Nevroklinikken her: https://www.oslo-universitetssykehus.no/avdelinger/nevroklinikken/
- Om narkolepsi: https://www.oslo-universitetssykehus.no/behandlinger/narkolepsi/
- Om studien: https://www.oslo-universitetssykehus.no/kliniske-studier/studielegemiddel-mot-narkolepsi-med-og-uten-katapleksi
