Ved nevrologisk avdeling ved Oslo universitetssykehus er de godt i gang med en behandlingsstudie av et nytt medikament de håper kan bremse utviklingen av ALS hos pasienter med sykdommen. Angelina Maniaol, nevrolog og hovedutprøver på studien, får bidrag fra ALS pasientorganisasjonen Alltid Litt Sterkere, som jobber med å få flere studier på sykdommen til Norge.
-Dette er den andre studien som går i Norge på ALS, og vi ønsker oss enda flere. Derfor har vi tildelt forsker og kliniker Angelina Maniaol ved Nevroklinikken støtte til å både gjennomføre denne studien og tiltrekke seg flere studier, sier Gry Lien.
Lien jobber som frivillig i pasientorganisasjonen ALS Alltid Litt Sterkere, og sitter blant annet i brukerrådet til NeuroSysMed i Bergen.
Pappaen til Gry Lien fikk diagnosen ALS i 2012, samtidig som moren fikk diagnosen kreft. Lien så at det var et hav av forskjell i måten de ble møtt på i helsevesenet. Moren ble tett fulgt opp og hadde mange behandlingsalternativer, mens det eneste de hadde å tilby faren var en bremsemedisin uten særlig effekt.
-Faren min isolerte seg og ble ensom og sint og fikk angst. Hos ham startet sykdommen i svelget og han fikk utydelig tale og det ble vanskelig å svelge mat. I tillegg tok det tid å få diagnosen, noe det gjør for alle som blir rammet, sier Lien.
Hun har selv tenkt mye på om hun en dag blir rammet, da det kan være en arvelig faktor inn i bildet. Hun har blitt roligere på det over årene, men det skal ikke mere til enn en liten leamus i en muskel, så melder frykten seg.
-Vi trenger flere studier i Norge. Jeg blir ofte kontaktet av mennesker som har fått diagnosen eller er pårørende. De ser at studier er tilgjengelige i andre land, men de finnes ikke her, sier Lien.
Gry Lien jobber som frivillig i pasientorganisasjonen ALS Alltid Litt Sterkere. Foto: privat.
Nytt behandlingsprinspipp
Studien som ledes av Maniaol skal inkludere mellom 10 og 12 mennesker i Norge. Det er strenge kriterier for deltagelse, da denne behandlingen skal prøves ut så tidlig som mulig i forløpet, noe som innebærer at pasienten må være relativt funksjonsfrisk.
Angelina Maniaol er utdannet nevrolog og utprøver for flere kliniske studier ved Avdeling for nevrologi ved Oslo universitetssykehus.
Angelina Maniaol, Avdeling for nevrologi, Oslo Universitetssykehus. Foto: privat.
Se video med henne her: https://www.facebook.com/Inven2/videos/964916107608376
-Medikamentet er utviklet av et fransk oppstartsfirma som heter AB Science. Deltagerne i studien får tabletter og behandlingen som prøves ut er masitinib. Dette er en randomisert placebo kontrollert fase 3 studie, hvorav to tredeler av de inkluderte pasientene får Masitinib, sier Siv Merethe Uddeholt, Clinical Contract Manager i Inven2.
Siv Merethe Uddeholt er Clinical Contract Manager i Inven2. Foto: Moment Studio/Inven2.
Hun er kontraktsansvarlig for ALS studien på vegne av fra Inven2 og Uddeholt sier at det er svært givende og jobbe med Nevrologisk avdeling ved Oslo universitetssykehus.
-De er dyktige og ikke minst pådrivere for å tiltrekke seg nye behandlingsformer som kommer pasientene til gode, sier Uddeholt.
Maniaol og Norge har så langt screenet flest pasienter i hele Europa og er godt i gang med studien.
Masitinib er et nytt legemiddelprodukt som skal virke dempende på immuncellene i nervesystemet, det vil si dempe aktiviteten til de cellene som dreper motorneuronene. Det er skadene her som forårsaker ALS.
-Denne medisinen er ikke spesifikk mot ALS, men prøves ut mot Alzheimers og ulike varianter av MS også. Dette er alle nevrodegerative sykdommer som ikke må forveksles med autoimmune, men prinsippet er at kroppens egne celler bryter ned celler vi trenger i hjernen for å fungere som vi skal. Denne medisinen bremser denne prosessen, sier Maniaol.
-Trenden nå innen behandling er ulike former for bremsemedisiner. I juli i år ble det publisert data fra klinisk forskning på asetinib, der en undergruppe av pasientene har overlevd 24 måneder lengre enn dem som ikke fikk behandling. Jeg synes vi skal ta studien med en liten klype salt, men det blir spennende å se om vi ser en lengre overlevelse hos våre pasienter, sier Maniaol.
Apparatet rundt fungerer
Maniaol er veldig takknemlig for støtten hun har fått fra ALS Alltid Litt Sterkere, og mener hun ikke hadde hatt mulighet til å følge opp studien på samme måten uten denne støtten.
-Byråkratisk så har det vært en drøm å få i gang denne studien i Norge. REK har vært kjappe, Inven2 og studiesykepleierne her har virkelig ytt god service og stått på for at dette skal gå så kjapt som mulig, sier Maniaol.
I tillegg til denne studien prøver Maniaol å hente flere ALS-studier til Norge, blant annet gjennom deltagelse i TRICALS, som er et europeisk nettverk for studier og forskning på ALS i Europa.
Nevroklinikken ved Oslo universitetssykehus satser stort på kliniske studier nå og har hatt en bra økning de senere årene.
-Det betyr enormt mye å kunne tilby norske pasienter en slik studie. De som får delta er så takknemlige, og de har gjerne etterspurt studier i flere år, sier Maniaol.
Totalt skal 450 pasienter inkluderes i studien globalt sett.
